Projektet syftar till att förbättra behandlingen av Myelodysplastiskt syndrom som saknar effektiva behandlingar.
Myelodysplastiskt syndrom (MDS) är en grupp blodsjukdomar där blodcellerna i benmärgen inte utvecklas normalt, vilket leder till olika typer av blodbrist som anemi (lågt antal röda blodkroppar, neutropeni (lågt antal vita blodkroppar) eller trombocytopeni (lågt antal blodplättar). Sjukdomen orsakas av genetiska mutationer i blodstamcellerna.
Ett vanligt problem vid MDS är svår anemi, som ofta kräver frekventa blodtransfusioner, vilket kan leda till järnöverskott i kroppen. Trots framsteg inom behandling är utmaningarna med MDS stora, med snitt överlevnads tid av 2-år efter diagnosen. Nya läkemedel och genetiska tester utvecklas för att bättre skräddarsy behandlingen till patientens specifika genetiska förändringar, men sjukdomens komplexa natur och de många mutationerna gör detta svårt. Till exempel kan klonal hematopoes, där cancerceller bildar nya mutationer och undviker behandling, göra det svårt att hitta effektiva precisionsmediciner.
Ytterligare forskning och bättre diagnostiska metoder behövs för att förbättra patienternas behandlingsresultat och livskvalitet.